Üniversitemiz Tıp Fakültesi Hastanesi dünya çapında yaptığı çalışmalarla adından söz ettirmeye devam ediyor. Gazi Hastanesi dünyada ilk kez uygulanan iki gen tedavisi çalışması ile yeni bir başarıya daha imza attı.  

Üniversitemiz Tıp Fakültesi Hastanesi Faz-1 Klinik Araştırma Merkezi ile gen tedavisinde iki klinik araştırmayı yürüten Rose H. Weiss Gen Tedavisi Merkezinin Direktörü olan Prof. Dr. James Wilson, bu kapsamda dün hastaneye ziyarette bulundu.

Pensilvanya Üniversitesi Perelman Tıp Fakültesinde görev yapan ve ABD'nin alanındaki en büyük araştırma merkezlerinden Rose H. Weiss Gen Tedavisi Merkezinin Direktörü olan Prof. Dr. Wilson, dünyada nadir hastalıklara karşı yürütülen gen tedavi araştırmalarının önde gelen isimleri arasında gösteriliyor. Spinal musküler atrofi (SMA) hastalığına yönelik 2019'da FDA onayını alarak hastaların kullanımına sunulan "Zolgensma" isimli gen tedavisi, ailesel "lipoprotein lipaz eksikliği" ile RPE65 genindeki mutasyon nedeniyle oluşan "retinal distrofi" hastalıklarının gen tedavileri Wilson'un laboratuvarında geliştirilip dünyaya yayılan başlıca tedaviler arasında yer alıyor.

Üniversitemiz Tıp fakültesi öğrencileri, hekimler ve sağlık çalışanlarına yönelik bir sunum gerçekleştiren Prof. Dr. Wilson, ziyaretinde, Türkiye'de bulunmaktan mutluluk duyduğunu belirterek, Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesinin gen tedavisinde, uzmanlık, altyapı ve uygulama açısından çok iyi bir noktada olduğunu ifade etti.

Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesinin Türkiye'de gen tedavi uygulamalarının başlaması açısından mükemmel bir merkez olduğunu söyleyen Prof. Dr. James Wilson, “Hatta dünyadaki pek çok ülke için de gen tedavisinin uygulanabileceği bir merkez olacaktır. Klinik araştırmaların yanı sıra gen tedavilerinin de burada üretilmesi, çoğaltılması ve hastalara bir an önce ulaştırılması ana hedef olmalı. Ziyaretimde, gen tedavisi üretim çalışmalarının da başlayabileceği izlenimini edindim. Çünkü yeterli ekipman ve bilim insanlarına sahipler" yorumunu yaptı.

ABD'de, SMA hastalarını yakından ilgilendiren yeni bir tedavi üzerinde çalıştıklarını kaydeden Wilson, sözlerine şöyle devam etti: "SMA hastaları için şu anda dünyada pek çok ülkede kullanılan 'Zolgensma' isimli gen tedavisinin virüsü benim laboratuvarımda üretildi. Tabii bu yeni bir tedavi, güvenlik ve etkinliğiyle ilgili hala birtakım soru işaretleri bulunmakta. En önemlisi de oldukça pahalı bir tedavi. Laboratuvarımızda pek çok hastalık için durmaksızın yeni gen tedavilerinin geliştirilmesi üzerine çalışıyoruz. Bu kapsamda SMA hastalığında kullanılacak yeni jenerasyon gen tedavisinin ilk aşamalarını oluşturduk. Bu gen tedavisinin daha etkili, yan etkileri daha az ve daha ucuz olmasını bekliyoruz. Elbette bunun hastalara sunulması için birkaç yıla daha ihtiyacımız var."

SMA'da halihazırda kullanılan gen tedavisinin etkilerine ilişkin de bilgi veren Prof. Dr. Wilson, “SMA gen tedavisi, özellikle yenidoğanlarda erken dönemde uygulandığında, ileride ortaya çıkacak birçok fonksiyon kaybının önüne geçiyor. Fakat bu, erken dönem tedavi uygulamalarında gözlemlendi. Hastalık ileri bir döneme geçtiyse yeniden kazanabilecek fonksiyonların sayısı oldukça azalıyor hatta hastalık çok ilerlediyse herhangi bir fonksiyon geri kazanımı olmuyor” ifadelerini kullandı.

Prof. Dr. Wilson, Türkiye'de yenidoğan bebeklerin topuk kanı taramalarına SMA'nın da dahil edilmesinin erken dönemde tedavi açısından çok önemli ve kıymetli olduğunun altını çizdi.  Wilson, dünyada nadir hastalıklarla ilgili tedavi araştırmalarının geçmişe kıyasla çok iyi bir noktaya ulaştığına vurgu yaptı.

Birçok nadir hastalık için çok yeni ve gelişmekte olan tedavilerin üretildiğine dikkat çeken Wilson, gelecekte bunun çok daha iyi bir noktaya ulaşması temennisinde bulundu.

Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi Çocuk Genetik Bilim Dalı Başkanı ve Faz-1 Klinik Araştırma Merkezi Müdür Yardımcısı Prof. Dr. Fatih Ezgü de nadir hastalıklar alanında dünyanın önde gelen isimlerinden Wilson'u ağırlamaktan duydukları memnuniyeti dile getirdi.

Wilson'un araştırmalarının yanında dünyanın birçok ülkesinde kullanılan gen tedavisini de üreten isim olduğuna değinen Prof. Dr. Fatih Ezgü, şöyle konuştu: “Prof. Dr. Wilson'un hastanemize iki günlük ziyaretinde, kendisi ve ekibiyle birlikte sürdürdüğümüz, dünyada ilk kez uygulanan iki gen tedavisi çalışmasını da tekrar gözden geçirdik. Bunlardan biri 'GM1 Gangliosidosis' hastalığı, diğeri ise üre döngüsü bozukluğu olan, 'OTC eksikliği' olarak adlandırılan hastalığa yönelik. OTC eksikliğinde dünyada ilk kez uygulanacak bir teknik üzerinde klinik çalışmamız sürüyor. Ülkemiz, yürüttüğümüz bu çalışmayla İngiltere, ABD ve Avustralya'dan sonra uygulama yetkisine sahip dördüncü ülke oldu.”

Prof. Dr. Wilson'la TÜSEB'e de ziyarette bulunduklarını ve ortak yürütülebilecek çalışmaları ele aldıklarını anlatan Prof. Dr. Ezgü, hastalar için bu işbirliklerinin artarak devam etmesi temennisinde bulundu.

Prof. Dr. James Wilson ve Prof. Dr. Fatih Ezgü'nün de bulunduğu bir heyet Rektör Yardımcımız Prof. Dr. Ramazan Bayındır'ı ziyaret etti. Ziyarette Rose H. Weiss Gen Tedavisi Merkezi ile Üniversitemiz Tıp Fakültesi arasında iş birliği imkanları ele alındı. Prof. Dr. Ramazan Bayındır, Prof. Dr. James Wilson'a nazik ziyaretlerinden dolayı teşekkür ederek, Üniversitemizin ağaçlandırma çalışmaları kapsamında Prof. Dr. Fuat Sezgin Hatıra Ormanı'na adına dikilen fidan sertifikasını takdim etti.